Instrumentos de colaboración público- privado en el sector ......Barcelona, 11 de julio de 2008 Institut de Recerca, Hospital Universitari Vall d’Hebron Instrumentos de colaboración

Barcelona, 11 de julio de 2008Institut de Recerca, Hospital Universitari Vall d’Hebron

Instrumentos de colaboración público- privado en el sector biomédico:

Plataforma Tecnológica Española Medicamentos Innovadores

Institut de Recerca, H.U. Vall d’HebronBarcelona, 10 de julio de 2008

2©

Guión de la Presentación (I)

La Investigación en la industria farmacéutica

La PTEMI: misión, objetivos, participantes y GT

Proyecto BEST: área de investigación clínica de la PTEMI

Qué es el proyecto BEST

Contenido BDMetrics

Módulo de tiempos

Evolución de indicadores

Benchmarking internacional

Conclusiones

Actividades de otros GT de la PTEMI

La Unidad de Innovación Internacional de la PTEMI

Actividades de comunicación y difusión de la PTEMI


3©

Guión de la Presentación (II)

Innovative Medicines Initiative

Qué es, origen, SRA, financiación,

Estructura y gobernanza

Prioridades Científicas 2008

Reglas de participación y convocatorias


4©

La industria farmacéutica invirtió 922 millones de euros en I+D en 2007. El grueso del gasto se dedicó a ensayos clínicos y se invirtieron 154 millones en investigación básica

La investigación en la Industria Farmacéutica

0% 20% 40% 60% 80% 100%

Fase de la Investigación

miles euros

Investigación básica

154.204

Investigación preclínica

92.060

Investigación galénica

94.395

Investigación clínica

411.759

Farmacoeconomíaepidemiología, estudios post-autorización

87.234

Desarrollo tecnológico

39.515

Otros

42.893


5©

(

Gasto I+D)

Tasas de incremento de los gastos en I+D de la industria farmacéutica (respecto al año anterior)

En el período 2001-2006 se observa una gradual desaceleración en el crecimiento de los gastos en I+D. Esta tendencia se ha roto en 2007, que ha registrado un repunte del 15,1%.

8,0% 7,5%4,7%

15,1%

27,4%

14,8%

24,4%

0%

5%

10%

15%

20%

25%

30%

2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007

El dato de 2006 ha sido revisado al disponer de datos definitivos. El dato de 2007 es un avance.Fuente: Farmaindustria (Encuestas I+D 2002, 2003, 2005, 2006 y 2007)

Evolución gastos I+D industria farmacéutica 2001-07


6©

De los 922 millones de euros invertidos en I+D en 2007, el 39,9% se dedicó a contratos de investigación con hospitales, universidades y centros públicos.

Investigación en la industria farmacéutica

Gastos I+D intramuros

(millones €) 554,6Gastos I+D extramuros

(millones €) 367,5

De los 554,6 millones de euros invertidos en I+D en 2007 internamente, el 48,7% se invirtió en Cataluña, el 42,3% en Madrid y el 9,0% en el resto de CCAA y extranjero.


7©

PTEMI

Misión:

Promover la innovación en el I+D farmacéutico, ayudando a superar los cuellos de botella actuales (globales y locales).

Objetivos:

Constituir un foro para todos los actores españoles interesados en el progreso del I+D farmacéutico.

Promover la colaboración entre dichos actores.

Facilitar el diálogo sobre el tema con las autoridades españolas y con IMI.

Ayudas de los Ministerios de Industria y de Ciencia e Innovación.


8©

Participantes

+250 personas han participado en actividades, grupos de trabajo y proyectos

27%

10%

50%

13%

Academy & Research Centers

Hospitals

Industry

Other Public Institutions

*


9©

Grupos de trabajo

Investigación clínica

Seguridad preclínica

Gestión del conocimiento

Educación y formación


10©

BEST: Área de Investigación Clínica de la PTEMI

Proyecto BEST: 28 laboratorios


11©

Hoja de ruta del Proyecto BEST

BEST Plataforma de Excelencia en Investigación Clínica

Gestión y Coordinación

Acciones Integradas por AT

Acciones Horizontales

Comunicación y Difusión

Seguimiento y Reporte

Plan de Trabajo

Organización y Estructura Portal de la IC

Planificación Eventos

Desarrollo Herramientas

Sistema de e-reclutamiento

Sistema Integración de Datos

Fase de Diseño

Fase de Puesta en Marcha

Fase de Ejecución

InvestigadoresPacientesReguladores CEICs

Estudio comparativo

Indicadores

Sistema de Medida

Oficina de Apoyo a Consorcios Investigación

Definición Proyectos: áreas y socios

Organización y Acuerdos

Elaboración de Propuestas

Benchmarking Procesos Eficientes

Gestión de la Información y Conocimiento

Formación

Portal de la Oficina de Apoyo

BDMetrics UII


12©

Base de Datos Metrics

Identificar los factores de éxito que conducen a una investigación clínica más eficiente y compararlos a escala nacional e internacional.

Implantar un sistema de medida del desempeño basada en un conjunto de indicadores relevantes de la eficiencia y la calidad en la realización de la investigación clínica.

Primer paso para conseguir...

BDMetrics


13©

Introducción

Se presenta un avance de los resultados correspondientes a la cuarta publicación de BDMetrics. Actualmente los datos están validándose.

Los datos corresponden a ensayos clínicos con fecha de envío al CEIC de referencia hasta el 31 de diciembre de 2007 contenidos en BDMetrics a fecha del 19 de mayo de 2008.


14©

Contenido de BDMetrics

En esta sección se presenta:

El contenido de la base de datos BDMetrics:

El número de Ensayos Clínicos (EC), Participaciones de Centros en EC (PCEC), Comités Éticos de Investigación Clínica (CEIC) y Centros distintos que contiene BDMetrics.

La tipología de la investigación clínica recogida en BDMetrics:

Distribución de los EC por fases de la investigación clínica.

Distribución de los EC por área terapéutica de la investigación.

Distribución geográfica de la investigación clínica por CCAA:

CEICs de referencia y PCEC por CCAA.

Participaciones de Centros en EC por CCAA y por Fases.

Pacientes previstos de inclusión en EC por CCAA.


15©

18

115

210

327

418

517

605

690

85

750

1.312

2.193

2.928

3.695

4.596

5.098

1º S2004

2º S2004

1º S2005

2º S2005

1º S2006

2º S2006

1º S2007

2º S2007

Nº de EC

Nº de PCEC

Número de Ensayos Clínicos (EC) y Participaciones de Centros en Ensayos Clínicos (PCEC) acumulados semestralmente en BDMetrics

EC con fecha de mínima de envío al CEIC de ref. y PCEC con fecha de envío al CEIC de ref. dentro de cada semestre.

Contenido BDMetrics: Evolución


16©

Contenido BDMetrics: algunos datos

Un total de 62 Comités distintos actúan como CEIC de referencia. 18 de ellos acumulan más del 80% de los 690 EC

De los 497 Centros distintos contenidos en BDMetrics, 27 de ellos concentran más del 50% de las 5.098 participaciones (PCEC)

De estos centros, 323 son Hospitales en los que se dan 4.795 PCEC, otros 162 son Centros de Salud con 258 PCEC y 12 son Unidades de Fase I donde se realizan 45 PCEC.

De los 690 EC contenidos en BDMetrics el 10,6% (73 EC) se realizan en un solo Centro y el 89,4% (617 EC) en varios Centros.

Respecto a la dimensión geográfica de estos ensayos, el 9,9% de los EC son locales y el 90,1% internacionales.


17©

Tipología de la Investigación Clínica

Distribución de los EC por Fases de la investigación

0% 20% 40% 60% 80% 100%

38 214 209 86

FASE Ia

5,5%FASE II 31,0%

FASE IIIa 30,3%

FASE IV 12,5%

FASE Ib

2,0%

FASE IIIb 18,7%

14

129

Primera publicación

33 79 148 45

FASE I10,8%

FASE II 25,8%

FASE III 48,4%

FASE IV 14,7%

33 79 148 4533 79 148 45

FASE I10,8%

FASE II 25,8%

FASE III 48,4%

FASE IV 14,7%


18©

0,7%

0,9%

1,0%

1,0%

1,4%

1,6%

2,0%

2,0%

2,2%

2,2%

2,8%

2,8%

3,3%

3,6%

4,1%

4,6%

5,5%

8,4%

9,3%

11,4%

29,1%

Otras

Alergia

Dermatología

Oftalmología

Ginecología

Nefrología

Metabolismo

Transplantes

Digestivo

Inmunología

Dolor y Anestesia

Urología

Psiquiatría

Respiratorio

Hematología

Reumatología

Endocrino

Antiinfecciosos

Neurociencias

Cardiovascular

Oncología

Tipología de la Investigación Clínica

Distribución de los EC por Área Terapéutica

201 EC79 EC

64 EC

58 EC

38 EC32 EC

28 EC25 EC

23 EC

19 EC

19 EC

15 EC

15 EC

14 EC

14 EC

11 EC

10 EC

6 EC5 EC

7 EC

7 EC5,2%

1,3%

1,3%

1,6%

2,3%

2,3%

2,9%

2,9%

2,9%

3,9%

5,6%

6,2%

9,5%

11,1%

13,4%

27,5%

Otras

Oftalmología

Inmunología

Reumatología

Respiratorio

Hematología

Digestivo

Transplantes

Psiquiatría

Urología

Dolor e Inflamación

Endocrino

Antiinfecciosos

Neurociencias

Cardiovascular

Oncología

4 EC

4 EC

5 EC

7 EC

7 EC9 EC

9 EC

9 EC

12 EC

17 EC19 EC

29 EC

34 EC

41 EC84 EC

16 EC5,2%

1,3%

1,3%

1,6%

2,3%

2,3%

2,9%

2,9%

2,9%

3,9%

5,6%

6,2%

9,5%

11,1%

13,4%

27,5%

Otras

Oftalmología

Inmunología

Reumatología

Respiratorio

Hematología

Digestivo

Transplantes

Psiquiatría

Urología

Dolor e Inflamación

Endocrino

Antiinfecciosos

Neurociencias

Cardiovascular

Oncología

4 EC

4 EC

5 EC

7 EC

7 EC9 EC

9 EC

9 EC

12 EC

17 EC19 EC

29 EC

34 EC

41 EC84 EC

16 EC

Primera publicación


19©

0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 50 55

La Rioja

Cantabria

Navarra

Islas Baleares

Asturias

Extremadura

Aragón

Murcia

Castilla La Mancha

Islas Canarias

País Vasco

Castilla y León

Galicia

Comunidad Valenciana

Madrid

Cataluña

Andalucía

Población

Participaciones de Centros en EC

CEIC de Referencia

CEICs de referencia y PCEC por CCAA

Porcentaje


20©

0 5 10 15 20 25 30

La Rioja

Cantabria

Navarra

Islas Baleares

Asturias

Extremadura

Aragón

Murcia

Castilla La Mancha

Islas Canarias

País Vasco

Castilla y León

Galicia

Comunidad Valenciana

Madrid

Cataluña

Andalucía

Población

Pacientes

Pacientes Previstos por CCAA

Porcentaje sobre el total


21©

Módulo Tiempos

En esta sección se presenta una foto fija de los resultados de los principales indicadores de tiempos obtenidos a partir de todos los datos contenidos en BDMetrics, en particular se presenta:

Tiempo Global de Inicio del EC y su comparación con su equivalente a escala internacional.

Análisis por etapas del proceso de inicio de un EC: preparación de la Documentación, emisión del Dictamen, formalización del Contrato con el centro y primera inclusión de un Paciente en el EC.

Asimismo, se presentan datos relativos a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS): tiempo de emisión de la autorización.


22©

Tiempos globales

Tiempos medidos en días

Percentil 05

Percentil 25

Mediana Percentil

75 Percentil

95 Nº casos

válidos

Protocolo final a 1er paciente local

128 176 216 274 407 459

Protocolo final a 1er paciente internacional

40 93 134 181 326 459

Mediana de las Diferencias -3 30 78 132 280 459


23©

Análisis por Etapas

Documentación

Dictamen

Contrato + CDC

1er Paciente

Protocolo Final

Envío al CEIC

Dictamen CEIC

Contrato Firmado

1er Paciente Incluido

Cuatro Etapas Principales

AutorizaciónAEMPS


24©

Análisis por Etapas

65

151

69

36

216

0 20 40 60 80 100 120 140 160 180 200 220

Documentación

Dictamen

Contrato + CDC

1er Paciente

Tiempo de Inicio del Ensayo

Mediana de tiempos en días


25©

Autorización de la AEMPS

La autorización de la AEMPS se produce 29 días después del dictamen.

Dictamen a Autorización AEMPS

Ensayos Clínicos con datos válidos n= 644

Días

Se representa percentiles 05, 25, mediana, percentiles 75 y 95, correlativamente


26©

228

244

218

196

217224

198 202

44

3137

27

3833

67

182

165

152144

167160

146

127

5360 62

54

323439

69

66

70 6959

6671

85

6774

25

50

75

100

125

150

175

200

225

250

1º Sem2004

2º Sem2004

1º Sem2005

2º Sem2005

1º Sem2006

2º Sem2006

1º Sem2007

2º Sem2007

Tiempo global deInicio EC

Documentación

Dictamen

Contrato

Primer Pacientelocal

EC con fecha de envío al CEIC de ref dentro de cada semestre

Evolución de los indicadores de tiempo

Escasa relevancia solo 18 EC

Día

s


27©

Indicadores Performance

Se miden dos indicadores sobre todos las Participaciones de Centros en EC (PCEC) con fecha de primer paciente y fecha de último paciente.

Los indicadores son:

Tasa de reclutamiento

Velocidad de reclutamiento

previstosPacientesosrandomizadPacientes%

pacienteprimerFechapacienteúltimoFechaosrandomizadPacientesN

º

• Para facilitar la interpretación de los datos sobre la velocidad de reclutamiento se representa pacientes reclutados por mes (30 días)

• Solo se consideran las PCEC que tienen fecha de primer y último paciente (ambas distintas) y número de pacientes previstos y número de pacientes randomizados >0


28©

Evolución de la tasa y velocidad de reclutamiento

88,8%

75,5%

81,7%

88,9%

81,3%

100,0%

90,0%87,5%

1,00 0,92 0,90

1,581,27

1,681,82

5,60

50%

60%

70%

80%

90%

100%

110%

041S 042S 051S 052S 061S 062S 071S 072S0

1

2

3

4

5

6Tasareclutamiento (%)

Velocidadreclutamiento(pacientes / mes)

EC con fecha de envío al CEIC de referencia dentro de cada semestre

Solo 18 PCEC


29©

Módulo Benchmarking internacional

En esta sección se presentan los resultados de la comparación entre los indicadores de España con los indicadores de un conjunto de países europeos para los mismos ensayos clínicos.

Se presentan los resultados a partir de los datos contenidos en BDMetrics dentro del Módulo de Benchmarking internacional introducidos por los laboratorios a fecha 19/05/2008. En este sólo se consideran:

Ensayos Clínicos de fase II, IIIa y IIIb con reclutamiento finalizado y que el estudio se hubiera realizado en 3 ó más países europeos.

En particular se presenta:

La distribución por fases, áreas terapéuticas y países de la investigación clínica considerada.

Comparaciones bilaterales (España-País X): se compara la mediana de los tiempos empleados en la ejecución de cada una de las fases de un EC para España y para cada uno de los países de la muestra. Siempre se comparan los mejores datos de cada país (por ejemplo, el primer centro en reclutar un paciente)


30©

Módulo Benchmarking internacional

Contenido del Módulo de Benchmarking internacional

Ficha Benchmarking Internacional 4ª Publicación

2ª Publicación

Número de Ensayos Clínicos 59 31

Número de Ensayos Clínicos en países 486 231

Número de países participantes 29 25

Número total de hospitales o centros 3.326 1.408

Número total de pacientes reclutados 29.497 12.239

Desde fecha de recepción de protocolo final 29-mar-04 29-mar-04

Hasta fecha de recepción de protocolo final 05-dic-06 29-sep-06


31©

Módulo Benchmarking internacionalDistribución de los ensayos en países (ECP) por fases, áreas terapéuticas y países

Fase Nº ECP %

Fase II 105 21,6

Fase IIIa 254 52,3

Fase IIIb 127 26,1

Área Terapéutica Nº ECP %

Oncología 130 26,7 Cardiovascular 65 13,4 Ginecología 54 11,1 Neurociencias 52 10,7 Inmunología 43 8,8 Psiquiatría 31 6,4 Antiinfecciosos 26 5,3 Respiratorio 22 4,5 Urología 22 4,5 Dermatología 16 3,3 Dolor y Anestesia 11 2,3 Endocrino 8 1,6 Nefrología 6 1,2

País Nº ECP %

España 59 12,1 Francia 43 8,8 Alemania 42 8,6 Italia 35 7,2 Bélgica 31 6,4 Reino Unido 28 5,8 Países Bajos 26 5,3 Suecia 26 5,3 Polonia 24 4,9 Austria 23 4,7 República Checa 20 4,1 Dinamarca 18 3,7 Hungría 16 3,3 Finlandia 15 3,1 Suiza 13 2,7 Noruega 12 2,5 Grecia 9 1,9 Rusia 8 1,6 Portugal 7 1,4 Eslovaquia 7 1,4 Irlanda 6 1,2 Rumanía 6 1,2 Bulgaria 3 0,6 Andorra 2 0,4 Estonia 2 0,4 Lituania 2 0,4 Letonia 1 0,2 Eslovenia 1 0,2 Ucrania 1 0,2


32©

BI: Pacientes y centros por paísesPaís

Centros participantes

Pacientes Reclutados

Promedio pacientes/centro

Alemania 581 4.788 8,2 Andorra 2 29 14,5 Austria 96 1.095 11,4 Bélgica 177 1.312 7,4 Bulgaria 25 116 4,6 Dinamarca 54 774 14,3 Eslovaquia 27 169 6,3 Eslovenia 2 14 7,0 España 435 2.769 6,4 Estonia 2 6 3,0 Finlandia 59 748 12,7 Francia 444 3.507 7,9 Grecia 48 253 5,3 Hungría 95 942 9,9 Irlanda 14 49 3,5 Italia 286 2.493 8,7 Letonia 1 23 23,0 Lituania 6 131 21,8 Noruega 52 827 15,9 Países Bajos 107 1.281 12,0 Polonia 163 2.441 15,0 Portugal 22 62 2,8 Reino Unido 244 1.748 7,2 República Checa 112 1.809 16,2 Rumanía 32 149 4,7 Rusia 92 619 6,7 Suecia 111 1.032 9,3 Suiza 33 191 5,8 Ucrania 4 120 30,0 3.326 29.497 8,9


33©

BI: Fases y Tiempos

Final Study Protocol Available

IRB/EC Approval

First Initiation Visit

First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


34©


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

BI: Tiempos globales

Mediana de los principales tiempos tomando todos los valores válidos de la muestra

Percentil

05 Percentil

25 Mediana

Percentil 75

Percentil 95

Nº casos válidos

Initiation 102 148 194 266 441 387

Qualification 73 127 163 225 345 262

Approval 29 70 104 148 276 376

Preparation 4 28 57 91 178 312

1st patient 0 13 27 53 117 324


35©

BI: Comparación tiempos España resto países

En esta sección se comparará la mediana de los tiempos empleados en la ejecución de cada una de las fases indicadas para España y para cada uno de los países de la muestra.

La comparación se hace para los mismos Ensayos Clínicos en los que participan España y el país correspondiente.

Se descartan aquellos casos en los que la muestra disponible (número de EC a comparar) sea menor que 5.


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i


36©

País Mediana

País

Mediana España

(mismos EC)

Diferencia tiempos

(País-España)

Nº de EC

República Checa 63 108 -45 17

Eslovaquia 88 129 -41 5

Italia 86 108 -22 29

Suecia 83 101 -18 21

Finlandia 83 100 -17 11

Francia 94 108 -15 34

Austria 91 100 -9 19

Dinamarca 99 107 -8 15

Bélgica 94 101 -7 23

Reino Unido 122 119 4 22

Alemania 118 108 10 34

Polonia 114 104 11 18

Rusia 114 100 14 5

Países Bajos 116 101 15 19

Hungría 134 118 16 14

Noruega 129 101 28 10

Suiza 144 108 36 8

Portugal 229 114 115 5

Rumanía 263 129 134 5

Grecia 280 110 170 5

Approval: Comparación España resto países

Etapa Approval


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

Tiempos en días

De los 20 países considerados, en nueve se tarda menos en esta etapa que en España.


37©

Grecia

RumaníaPortugal

Suiza

Noruega

Hungría

Países BajosRusia

Polonia

Alemania

Reino Unido

BélgicaDinamarca

Austria

Francia

Finlandia

SueciaItalia

Eslovaquia

República Checa

-50 -25 0 25 50 75 100 125 150 175Días

Etapa ApprovalDiferencia de tiempo para la ejecución de esta etapa.

(mediana del país indicado menos la mediana de España)


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

Approval: Comparación España resto países


38©

Etapa Preparation


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

De los 17 países considerados, solo en cuatro se tarda más en esta etapa que en España.

Tiempos en días

País Mediana

País

Mediana España

(mismos EC)

Diferencia tiempos

(País-España)

Nº de EC

Alemania 26 77 -51 25

Países Bajos 21 63 -42 15

Bélgica 35 76 -41 19

Austria 39 79 -40 14

Francia 46 79 -33 27

Reino Unido 51 80 -29 18

Hungría 60 89 -29 12

Portugal 48 75 -28 6


Suecia 48 57 -9 15

Finlandia 51 56 -5 8

Italia 78 83 -5 20


Suiza 70 57 13 7

Noruega 81 56 25 8

Polonia 113 87 26 15

Eslovaquia 92 63 29 5

Preparation: Comparación España resto países


39©

Eslovaquia

Polonia

Noruega

Suiza

República Checa

Finlandia

Italia

Suecia

Dinamarca

Portugal

Hungría

Reino Unido

Francia

Austria

Bélgica

Países Bajos

Alemania

-60 -50 -40 -30 -20 -10 0 10 20 30 40 Días

Etapa PreparationDiferencia de tiempo para la ejecución de esta etapa.



IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

Preparation: Comparación España resto países


40©

Etapa 1st patient


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

De los 18 países considerados, en cinco se tarda más en esta etapa que en España.

Tiempos en días

País Mediana

País

Mediana España

(mismos EC)

Diferencia tiempos

(País-España)

Nº de EC


Finlandia 28 50 -22 9

Bélgica 16 27 -11 19

Grecia 30 40 -10 5

Austria 23 32 -10 14


Noruega 21 28 -7 7

Polonia 22 28 -6 15

Italia 23 28 -5 21

Alemania 26 28 -2 25

Suiza 27 28 -1 7

Hungría 20 20 0 12

Suecia 26 26 0 16

Países Bajos 28 26 3 16


Portugal 43 36 7 7

Francia 38 28 10 27

Reino Unido 53 28 25 19

1st patient: Comparación España resto países


41©

Reino Unido

Francia

Portugal

Eslovaquia

Países Bajos

Hungría

Suecia

Suiza

Alemania

Italia

Polonia

República Checa

Noruega

Grecia

Austria

Bélgica

Finlandia

Dinamarca

-40 -30 -20 -10 0 10 20 30 Días

Etapa 1st patientDiferencia de tiempo para la ejecución de esta etapa.



IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

1st patient: Comparación España resto países


42©

Etapa Qualification


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

De los 16 países considerados, sólo en cinco se tarda más en esta etapa que en España.

Tiempos en días

País Mediana

País

Mediana España

(mismos EC)

Diferencia tiempos

(País-España)

Nº de EC


Reino Unido 140 196 -56 15

Austria 132 183 -51 12

Italia 167 209 -42 16


Bélgica 134 163 -29 15

Dinamarca 138 161 -23 9

Eslovaquia 192 215 -23 5

Francia 150 167 -17 22

Suecia 158 161 -3 13

Alemania 165 167 -3 20

Hungría 200 196 4 11

Noruega 191 161 30 6

Polonia 223 192 31 12

Finlandia 187 145 42 7

Portugal 252 209 44 6

Qualification: Comparación España resto países


43©

Portugal

Finlandia

Polonia

Noruega

Hungría

Alemania

Suecia

Francia

Dinamarca

Eslovaquia

Bélgica

Países Bajos

Italia

Austria

Reino Unido

República Checa

-80 -60 -40 -20 0 20 40 60 Días

Etapa QualificationDiferencia de tiempo para la ejecución de esta etapa.



IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

Qualification: Comparación España resto países


44©

País Mediana

País

Mediana España

(mismos EC)

Diferencia tiempos

(País-España)

Nº de EC


Suecia 155 189 -34 22

Francia 178 211 -33 34

Italia 184 213 -29 29

Finlandia 171 192 -21 12

Dinamarca 190 210 -20 15

Reino Unido 208 227 -19 23

Bélgica 156 174 -18 23


Austria 162 174 -12 19

Hungría 220 215 5 14

Alemania 199 185 15 34

Noruega 185 170 15 9

Polonia 233 212 21 18


Suiza 229 176 53 8

Portugal 302 229 73 6

Rumanía 354 266 88 5

Grecia 359 228 131 6

Etapa Initiation


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

De los 19 países considerados, en nueve se tarda más en esta etapa que en España.

Tiempos en días

Initiation: Comparación España resto países


45©

Grecia

Rumanía

Portugal

Suiza

Eslovaquia

Polonia

Noruega

Alemania

Hungría

Austria

Países Bajos

Bélgica

Reino Unido

Dinamarca

Finlandia

Italia

Francia

Suecia

República Checa

-50 -30 -10 10 30 50 70 90 110 130 150

Etapa InitiationDiferencia de tiempo para la ejecución de esta etapa.


Días


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

Initiation: Comparación España resto países


46©

Algunas reflexiones

BEST permite objetivar y monitorizar la situación de los procesos de IC en España; identificar las diferentes prácticas y tomar medidas consecuentes que permitan mejorar su eficiencia y competitividad en el terreno.

Un mayor enfoque y reconocimiento hacia la IC por parte de las instituciones, el acercamiento de posiciones entre las administraciones y la Industria, así como la reingeniería de algunos de los procesos operativos internos y externos a la IF, resultarán esenciales para que, en el contexto globalizado del medicamento, España mejore sus estándares y mantenga su situación competitiva.

Seguimos teniendo amplio espacio de mejora en la gestión de tiempos, fundamentalmente en la gestión de CONTRATOS.

Se evidencian algunas mejoras, pero las iniciativas de modelos de contrato único en varias CCAA aún no han producido frutos suficientes.

La labor de concienciación de los agentes, especialmente en gerentes de hospitales y consejerías de sanidad de las CCAA es fundamental. Reuniones bilaterales y multilaterales, jornadas de difusión, etc.


47©

Guión de la Presentación (I)

La Investigación en la industria farmacéutica

La PTEMI: misión, objetivos, participantes y GT

Proyecto BEST: área de investigación clínica de la PTEMI

Qué es el proyecto BEST

Contenido BDMetrics

Módulo de tiempos

Evolución de indicadores

Benchmarking internacional

Conclusiones

Actividades de otros GT de la PTEMI

La Unidad de Innovación Internacional de la PTEMI

Actividades de comunicación y difusión de la PTEMI


48©

Actividades de otros GT de la PTEMI Guía de Unidades de Fase I

Seguridad Preclínica: Gestación preconsorcio europeo para IMI

Gestión del Conocimiento

Gestión e integración de información genómica, funcional, proteómica y de variabilidad (SNPs) en I+D de medicamentos. Coordinador: Joaquín Dopazo (C.I.P.F), 1 de marzo, 2007, Valencia

Biocomputación y gestión del conocimiento en I+D de medicamentos: perspectiva molecular. Coordinador: Ferran Sanz (PRBB), 17 de abril, 2007, Barcelona

Gestión y explotación de la Información Clínica y Epidemiológica en I+D de Medicamentos, Coordinador: Fernando Martín (ISCiii), 31 de mayo 2007, Madrid

Biomedical Informatics in Europe Event, Junio 25-27 2007, Barcelona

Educación y Formación

I Workshop en Educación y Formación en I+D de medicamentos (Santiago de Compostela, 6 de Junio de 2006)

Inventario de la Demanda y oferta de cursos de I+D

Próximo taller en el último trimestre de 2008


49©

Unidad de Innovación Internacional


50©

Actuaciones previstas

Gestión y Coordinación

Explorar Promover Levantar



Plan de Trabajo

Organización y Estructura Portal de la UII

Planificación de Jornadas

Repositorio informático

Proyectos potenciales

Selección de organizaciones

Visitas y entrevistas

Apoyar

Atención directa

Elaboración de propuestas

Asesoramiento técnico

Búsqueda de socios

Formar

Gestión de proyectos UE


Propiedad industrial

UIIUIIGestión y Coordinación

Explorar Promover Levantar



Plan de Trabajo

Organización y Estructura Portal de la UII

Planificación de Jornadas

Repositorio informático

Proyectos potenciales

Selección de organizaciones

Visitas y entrevistas

Apoyar

Atención directa


Asesoramiento técnico

Búsqueda de socios

Formar

Gestión de proyectos UE


Propiedad industrial

UIIUII


51©

Actividades de comunicación y difusión

Página web www.medicamentos-innovadores.org (castellano e inglés)

Boletín mensual (300 registrados)

Conferencias anuales, workshops…


52©

Guión de la Presentación (II)

Innovative Medicines Initiative

Qué es, origen, SRA, financiación,

Estructura y gobernanza

Prioridades Científicas 2008

Reglas de participación y convocatorias


53©

IMI

IMI es un partenariado público-privado entre la Comisión Europea y la Industria Farmacéutica Europea (EFPIA)l. Aprobado formalmente 20/12/2007.

Objetivo: revitalizar la investigación biomédica en Europa para conseguir medicamentos más seguros y eficaces en tiempos más cortos.

Propone un enfoque coordinado para superar los cuellos de botella a través de la realización de proyectos de investigación pre-competitivos* y en colaboración entre todos los sectores implicados.

I+D farmacéutica precompetitiva*: investigación de los instrumentos y metodologías empleados en el proceso de elaboración de medicamentos.


54©

IMI

En 2008 se crea un nuevo organismo comunitario definido como “empresa común IMI” - IMI Joint Undertaking (IMI JU) – con sede en Bruselas.

IMI JU: organizará convocatorias de propuestas competitivas

Hasta el 31 de diciembre de 2017 para garantizar una gestión adecuada de las actividades de investigación que se hayan iniciado, pero que no hayan concluido, durante el VII Programa Marco de I+D (2007-2013)


55©

IMI – Principales desafíos

Mejorar la previsión en materia de seguridad y eficacia de los nuevos medicamentos en las fases preliminares de desarrollo, antes del inicio de los ensayos clínicos (validación de nuevas herramientas, biomarcadores, etc.)

Evitar duplicación actual de los esfuerzos de investigación, tanto en el sector público como privado, mediante sistemas de gestión del conocimiento elaborados conjuntamente

Colmar lagunas en E&F de los profesionales del sector para disponer en Europa de una mano de obra más cualificada.

IMI no desarrollará ni nuevos medicamentos, ni nuevas vacunas


56©

Developing medicines is a long, risky and expensive endeavour15

10

5

Idea

Medicamento

años

Obtención de la aprobación

Evaluación del riesgo-beneficio

Estudios en 100-300pacientes (fase II)

Estudios enVoluntarios Sanos (fase I)

Estudios extensivosde seguridad

EstudiosIniciales deseguridad

Candidato

Desarrollo deformulaciones

ScreeningSíntesis de compuestos

Estudios en 2000-5000pacientes (fase III)


57©

The bottlenecks: focus on pre-competitive research

Discovery research

Preclinical develop.

Translational medicine

Clinicaldevelop.

Pharmaco-vigilance

Predictive pharmacology

Predictive toxicology

Efficacy Safety

Identification of biomarkers

Validation of biomarkers

Patient recruitment

Risk assessment with regulatory

authorities

The approach


58©

Bottlenecks in R&D supported by…


Predictive toxicology



Patient recruitment

Risk assessment with regulatory

authorities

Knowledge Management

Education & Training


59©

Diabetes

Brain

Cancer

InflammatoryDiseases



Patient recruitment


Risk assessment

Disease Areas and Bottlenecks

InfectiousDiseases


60©

Strategic Research Agenda 2008-2017: “Living document” www.imi-europe.org

http://www.imi-europe.org/


61©

Analysis of Contributors to the SRA


62©

Interdependencies between the Pillars of the SRA


63©

Funds

2 Billion EURO

1 Billion Euro1 Billion Euro

Public PrivatePartnership


64©

Funding will be allocated to IMI projects until 2013 but research will be supported until 2017

0

100

200

300

400

500

600

euro

s m

illio

ns

2008 2009 2010 2011 2012 2013

Total AnnualBudget


65©

IMI Funding Flow and Contributions

EU (FP7)

€ cashfor running

& operational(research)

IMI JUExecutive Office

Industry (EFPIA company)

Academics, SMEs, Patients

Industry (EFPIA company)

€ in kind foroperational (research)

Any other participant

Any other Participant(non-EFPIA and non-eligible

for IMI JU funding)

IMI Research Project

EFPIA€ cash for

running

€ in kindfor operational (research)


66©

GovernanceIM

I Joi

nt U

nder

taki

ng

(IMI J

U)

Scientific Committee

Governing Board

2 Founding Members

With full responsability in IMI

= legal entity by decision of

European Council

Executive Director +staff

Management

15 members advisory mission to

Board and Executive Office

ExecutiveOffice

Responsible for day to day management


67©

Executive Office

StakeholderForum

Member States GroupIM

I Joi

nt U

nder

taki

ng

(IMI J

U)

Scientific Committee

Board

Annual Conference open to all stake

holders (communication)

1 Representative by MS (interface and communication)

Governance: 2 External Advisory Groups


68©

State of Play

Council Regulation entered into force 7 February 2008

Governing Board meetings 3 March and 29 April 2008

Vacancy for an Executive Director (applications until 18 July 2008)

Process for setting up the Scientific Committee has started by inviting proposal for candidates from the Member and Associated States


69©

26 Potential EFPIA Participants

http://www.lundbeck.com/

http://www.solvay.com/


70©

First IMI Call

Launching the first call for proposals 30 April 2008

Topics included in the first call are based on IMI’s Scientific Priorities for 2008 and are derived from the IMI Research Agenda.

Areas in the IMI Research Agenda not addressed in 2008 will be addressed in consecutive calls.

Research topics are approved by the IMI Governing Board (EFPIA and European Commission) based on proposals from the EFPIA Research Directors Group and after consultation with IMI Member State Representatives & IMI Sci. Committee


71©

First IMI Call

EFPIA Commitment: 172.5m euros

Typical project 15m euros

Majority 5y duration

5-10 EFPIA partners/project


72©

Topics for the 1st IMI Call

EFFICACY:

DIABETES

Surrogate markers for vascular endpoints 20m/5y

Islet cell research 10m/5y

BRAIN

Neurodegenerative disorders 7.5m/5yPsychiatric disorders 10m/5y

Pain Research 7.5m/5y

ASTHMA & COPD


73©

Topics for the 1st IMI CallSAFETY- PRECLINICAL

Improved Predictivity of Non-Clinical Safety EvaluationDevelopment of expert (QSAR) systems for in silico toxicity prediction

Non-genotoxic carcinogenesis: Identification of early markersPrediction and Minimization of Immunogenicity of Biotherapeutics in Man

Translational Safety Biomarkers from Non-Clinical to Early Clinical Studies

SAFETY- PHARMACOVIGILANCEMonitoring of the benefit/risk of marketed medicines

EDUCATION AND TRAINING

Pharmacovigilance Training ProgrammeIntegrated Medicines Development Training Programme

Pharmaceutical Medicine Training Programme Safety Sciences Training Programme

European Medicines Research Training Network


74©

ScientificCommittee

BOARD

CALL(s)+ evaluation

EFPIA RDGs

BOARD

Provides withannual scientific

priorities and partners

AnnualImplementation

Plan

Consultation

Approves listprojects Call

StakeholdersForum

MemberStates

Annual publiccommunication& consultation

ApprovesAnnual

ImplementationPlan

BOARD

IMI core:Project selection

& funding

Approves annualProgress report

ConsultationBOARD

ScientificCommittee

MemberStates

MemberStates

Invited toForum

Facilitatesdisseminationof Calls withinown country

Meets with Executive Office and Comments on

progress report

Informed onthe outcome ofthe evaluation

MemberStates


75©

Eligible Consortia

The IMI JU supports consortia who submit applications in response to a call

Consortia must contain:

At least 2 legal entities eligible to receive funding

At least 2 research-based pharmaceutical companies who are members of EFPIA

All 4 entities must be independent of each other


76©

EFPIA comp

EFPIA comp

EFPIA comp

Other IndAcademic1

Academic2

Academic3

Academic4

SME 1

SME 2

Pat.Org. 1

Rules for Participation in IMI Consortium & Eligibility for IMI funding

Elegible for funding Non-elegible for funding

Rules for Participation in IMI Consortium•Independent legal entities • Capacities to carry out work themselves • Research performed in Europe or country associated with the 7th framework programme • At least 2 EFPIA legal entities and 2 non-EFPIA legal entities per project


77©

IMI –Call & Evaluation Process

Call Definition

Stage 1: Scientific Excellence

Stage 2: Feasibility & Scientific Excellence

Contract execution


78©

Call & Evaluation Process Overview


79©

Call

Research Agenda

Call Topics

Annual Implementation Plan Call definition

1. Project Agreement2. Grant Agreement Contract Execution

IMI: Call and Evaluation Process

Expression of Interest

1st Peer Review

Invitation to Submit Full Proposal

Stage 1: Scientific excellence

≈

5 months

Full Project Proposal

2nd Peer ReviewStage 2: Feasibility and scientific excellence

≈

3 months

≈

2 months


80©

Call definition

Description of the Call Topics1. Title2. Project description3. Key deliverables of the project4. EFPIA participants in the projects5. Role of EFPIA participants in the projects6. Indicative duration of the project7. Indicative total in kind contribution from the EFPIA companies8. Indicative expectations from the public consortium (budget & science)

Call

Research Agenda

Topic

Annual Implementation Plan


81©

Stage 1: Scientific excellence. Peer Review Stage 1

• Peer Review Committees– One Standing Peer Review Committee per Pillar of the Strategic Research Agenda– Assisted by ad hoc experts relevant to the call topics– EFPIA Consortia members participate in evaluation of Expressions of Interest

• Responsibility– To evaluate science of Expressions of Interest

• Composition– Members reflecting a balance of public-private research expertise

• Decision Making– By consensus between all experts


1st Peer Review

Invitation to Submission

Stage 1 ≈

5 months

Call

Research Agenda

Topic



82©

Stage 2: Feasibility and scientific excellence


2d Peer Review

Stage 2 ≈

3 months

Description of the Full Project Proposal

• Written jointly by the EFPIA Consortium and Public Consortium members• Full description of research activities– Who, when, and how much• Will need a draft Project Agreement before submission– IPR sharing agreed between all partners

Written by the Public Private Consortium:i.e. academia, SMEs, regulators, patients organisations with EFPIA


1st Peer Review


Stage 1 ≈

5 months

Call

Research Agenda

Topic



83©

Stage 2: Feasibility and scientific excellence. Peer Review S

• Peer Review Committees– One Standing Peer Review Committee per Pillar of the Strategic Research Agenda

– Assisted by ad hoc experts relevant to the call topics

– No EFPIA Consortia members

• Responsibility– To evaluate Full Proposals based on science and feasibility

• Composition– Members reflecting a balance of public-private research expertise

• Decision Making– By consensus between all experts


2d Peer Review

Stage 2 ≈

3 months


1st Peer Review


Stage 1 ≈

5 months

Call

Research Agenda

Topic



84©

Contract Execution


2d Peer Review

Stage 2 ≈

3 months


1st Peer Review


Stage 1 ≈

5 months

Call

Research Agenda

Topic


1. Project Agreement2. Grant Agreement

Finalisation

•Project Agreement•Grant Agreement

•Contract Execution


85©

Timelines for First Call

May June July August Sept October Nov. Dec. January February

Publication of Call

Submission period for Expressions of Interest

Evaluation Stage 1

Submission period for Full proposals

Evaluation Stage 2

Negotiation, signature of Grant Agreements, first payments

April 30th July 15th


86©


87©

Barcelona, 11 de julio de 2008Institut de Recerca, Hospital Universitari Vall d’Hebron

www.medicamentos-innovadores.org

¡Gracias!

Documents

Instrumentos de colaboración público- privado en el sector ......Barcelona, 11 de julio de 2008 Institut de Recerca, Hospital Universitari Vall d’Hebron Instrumentos de colaboración