LA TERAPIA GÉNICA Pablo Vidal y Pavel Eichner 23.03.2009Pavel Eichner & Pablo Vidal2 ÍNDICE Definición Definición Primer caso Primer caso Tipos de Terapia

LA TERAPIA GLA TERAPIA GÉNICAÉNICA

Pablo Vidal y Pavel EichnerPablo Vidal y Pavel Eichner

23.03.200923.03.2009 Pavel Eichner & Pablo VidalPavel Eichner & Pablo Vidal 22

ÍNDICEÍNDICE DefiniciDefiniciónón Primer casoPrimer caso Tipos de TTipos de Terapia erapia GGénicaénica Limitaciones éticas de la TLimitaciones éticas de la Terapia erapia GGénicaénica Una terapia muy prometedoraUna terapia muy prometedora WebgrafíaWebgrafía.com.com


DEFINICIONDEFINICION

La Terapia GLa Terapia Génica se énica se define define como una técnica como una técnica terapéutica mediante la terapéutica mediante la cual se inserta un gen cual se inserta un gen funcional en las células funcional en las células de un paciente humano de un paciente humano para corregir un defecto para corregir un defecto genético o para dotar a genético o para dotar a las células de una nueva las células de una nueva función.función.


PRIMER CASOPRIMER CASO El 14 de septiembre de 1990, investigadores de los institutos nacionales de El 14 de septiembre de 1990, investigadores de los institutos nacionales de

salud de los E.E.U.U. realizaron el primer procedimiento aprobado de salud de los E.E.U.U. realizaron el primer procedimiento aprobado de terapia génica en un paciente de cuatro años, Ashanthi DeSilva, el cual terapia génica en un paciente de cuatro años, Ashanthi DeSilva, el cual presentaba una enfermedad genética rara denominada inmunodeficiencia presentaba una enfermedad genética rara denominada inmunodeficiencia combinada severa (SCID), caracterizada por la ausencia de un sistema combinada severa (SCID), caracterizada por la ausencia de un sistema inmune competente, por lo que era vulnerable a cualquier infección, de tal inmune competente, por lo que era vulnerable a cualquier infección, de tal manera que cualquier enfermedad commanera que cualquier enfermedad común en la vida infantil sería peligrosa ún en la vida infantil sería peligrosa para su supervivenciapara su supervivencia. Ashanthi tenía que estar aislado, ya que debía evitar . Ashanthi tenía que estar aislado, ya que debía evitar todo contacto con personas ajenas a su familia, mantener un ambiente todo contacto con personas ajenas a su familia, mantener un ambiente estéril de su hogar, y combatir las infecciones con gran cantidad de estéril de su hogar, y combatir las infecciones con gran cantidad de antibióticos.antibióticos.


TIPOS DE TGTIPOS DE TG

Terapia Génica de Células GerminalesTerapia Génica de Células Germinales, la cu, la cualal implica la transfección de un embrión, es decir, la implica la transfección de un embrión, es decir, la inyección de genes en cigotos. La inserción de estos inyección de genes en cigotos. La inserción de estos genes en el genoma del cigoto provocará un cambio genes en el genoma del cigoto provocará un cambio genético en el embrión, el cual será transmitido a las genético en el embrión, el cual será transmitido a las generaciones futuras. Este tipo de terapia génica no generaciones futuras. Este tipo de terapia génica no ha sido aplicada en seres humanos por cuestiones ha sido aplicada en seres humanos por cuestiones éticas.éticas.


TIPOS DE TGTIPOS DE TG

Terapia Génica de Células SomáticasTerapia Génica de Células Somáticas, que busca , que busca introducir los genes a las células somáticas, y así introducir los genes a las células somáticas, y así eliminar las consecuencias clínicas de una eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas. insertado no pasa a ellas.

Esta técnica se ha utilizado para el tratamiento de Esta técnica se ha utilizado para el tratamiento de cánceres o enfermedades cánceres o enfermedades sanguíneas, hepáticas o sanguíneas, hepáticas o pulmonares. pulmonares.


TIPOS DE TGTIPOS DE TG En estos casos se puede diferenciar 2 En estos casos se puede diferenciar 2

ttécnicas de introducción de genes: écnicas de introducción de genes: Terapia génica in vivoTerapia génica in vivo: agrupa la técnicas : agrupa la técnicas

en las que el material genético se introduce en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro. Los genes terapéuticos manipulación in vitro. Los genes terapéuticos se hace llegar en vectores adecuados a las se hace llegar en vectores adecuados a las células defectuosas a corregir a través del células defectuosas a corregir a través del torrente circulatorio (por ejemplo, por torrente circulatorio (por ejemplo, por inyección intravenosa). La gran ventaja de inyección intravenosa). La gran ventaja de las técnicas in vivo sobre la terapia génica in las técnicas in vivo sobre la terapia génica in vitro es su mayor sencillez. vitro es su mayor sencillez.


TTécnica in vivoécnica in vivo


TIPOS DE TGTIPOS DE TG Terapia génica ex vivoTerapia génica ex vivo: comprende todos : comprende todos

aquellos protocolos en los que las células a aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de crecidas en cultivo y sometidas al proceso de trans- ferencia in vitro. Una vez que se han trans- ferencia in vitro. Una vez que se han seleccionado las células que han sido seleccionado las células que han sido efectivamente transducidas, se expanden en efectivamente transducidas, se expanden en cultivo y se introducen de nuevo en el paciente. cultivo y se introducen de nuevo en el paciente. Esta tEsta técnica se utiliza para tratar, écnica se utiliza para tratar, por ejemplo, el por ejemplo, el síndrome de inmunodeficiencia combinada síndrome de inmunodeficiencia combinada severa producida por deficiencia de la severa producida por deficiencia de la adenosina desaminasa, ADA, en los llamados adenosina desaminasa, ADA, en los llamados “niños burbuja”)“niños burbuja”)


TTécnicaécnica ex vivoex vivo


ComparaciComparaciónón


Limitaciones Éticas de la TerapiaLimitaciones Éticas de la Terapia GénicaGénica

Las limitaciones éticas de la TG están relacionadas en gran parte Las limitaciones éticas de la TG están relacionadas en gran parte con el desarrollo de la terapia de células germinales, la cual ha con el desarrollo de la terapia de células germinales, la cual ha originado grandes controversias, ya que al transmitirse los cambios originado grandes controversias, ya que al transmitirse los cambios efectuados en ellas a las siguientes generaciones se afecta el efectuados en ellas a las siguientes generaciones se afecta el patrimonio genético de la especie humana, y un error de juicio y/o patrimonio genético de la especie humana, y un error de juicio y/o tecnológico pudiera tener muy malas e imprevisibles consecuencias. tecnológico pudiera tener muy malas e imprevisibles consecuencias. Por este motivo, este tipo de terapia ha sido totalmente proscrita por Por este motivo, este tipo de terapia ha sido totalmente proscrita por diferentes organismos internacionales (OMS, UNESCO y Consejo diferentes organismos internacionales (OMS, UNESCO y Consejo de Europa, entre otros)de Europa, entre otros)


Una terapia muy prometedoraUna terapia muy prometedora

Existen muchas esperanzas depositadas en la Existen muchas esperanzas depositadas en la terapia gterapia génica para la lucha contra un buen número énica para la lucha contra un buen número de enfermedades genéticas, sin embargo su de enfermedades genéticas, sin embargo su desarrollo todavía es pobre y sus logros, escasos, desarrollo todavía es pobre y sus logros, escasos, así que de momento esta terapia curativa no puede así que de momento esta terapia curativa no puede considerarse un remedio definitivo contra todas considerarse un remedio definitivo contra todas estas enfermedades.estas enfermedades.


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Y como no…Y como no…

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