Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adultos

13 de mayo de 2016

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© 2016 Los autores

Edita: Ergon. C/ Arboleda, 1. 28221 Majadahonda (Madrid)

ISBN: 978-84-16732-27-2Depósito Legal: M-28868-2016

ÍNDICE

1. Justificación y objetivos del Plan Estratégico ................................... 5

2. Metodología y equipo de trabajo......................................................... 6

3. Líneas Estratégicas para el desarrollo de los Centros de Excelencia ......................................................................... 8

3.1. Línea 1: Equidad asistencial y accesibilidad ............................... 8

3.2. Línea 2: Excelencia en asistencia ................................................ 9

3.3. Línea 3: Excelencia en docencia ................................................ 10

3.4. Línea 4: Excelencia en investigación, ensayos clínicos y publicaciones ............................................................................. 10

3.5. Línea 5: Diálogo con las Administraciones Sanitarias ............. 11

3.6. Línea 6: Trabajo colaborativo en grupo ..................................... 12

3.7. Línea 7: Comunicación y presencia activa en sociedades y medios. ................................................................. 12

1 JustIfICaCIóN y obJEtIvos DEl PlaN EstratégICo

El presente documento, “Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adul-tos”, surge como iniciativa de un amplio grupo de especialistas en Medicina Interna, dedicados a la atención de estas entidades, la mayoría de ellos provenientes de hospitales que recibieron la acreditación de Centro, Servi-cio o Unidad de Referencia (CSUR) por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, el pasado 9 de enero de 2015.

Hasta ahora, la gran dispersión geográfica de los pacientes adultos con algún error congénito del metabolismo (ECM), las diferencias de gestión sanitaria entre las diferentes comunidades autónomas y la falta de centros de referencia, han dificultado la asistencia a estos pacientes.

Los ECM han sido enfermedades atendidas tradicionalmente por pediatras, y los médicos especialistas de adultos han contado, en general, con una menor experiencia y un menor grado de coordinación asistencial en com-paración con los Servicios de Pediatría.

La reciente designación de CSUR en ECM para pacientes niños y adultos facilitará el abordaje asistencial de estos pacientes y situará a España en una situación similar a la del resto de Europa, en la que los centros de referencia desarrollan un papel clave en la atención sanitaria de estas enfermedades.

Por este motivo, un grupo de internistas, cuyos centros atienden en el con-junto de todas las comunidades autónomas a más de mil pacientes con este tipo de enfermedades, han decidido constituirse en una asociación para el desarrollo de centros de excelencia en errores congénitos del metabolismo en pacientes adultos y elaborar el presente Plan Estratégico, con la finalidad de impulsar el desarrollo de los CSUR y convertirlos en centros de excelencia en este tipo de enfermedades.

Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adultos

Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia6

Los principales objetivos del Plan Estratégico son:

• Facilitar el acceso a la asistencia sanitaria especializada de los CSUR de ECM a cualquier paciente adulto con algún ECM independientemente de donde resida.

•Garantizar la máxima calidad asistencial a cualquier paciente adulto con algún ECM. Ello incluye los conocimientos científicos más actua-les, la adecuada transición a la edad adulta, el seguimiento clínico por equipos multidisciplinares y la adecuada coordinación con otros hospitales y centros de atención primaria.

•Potenciar la divulgación y el conocimiento científico de los ECM, así como la formación de profesionales interesados en este tipo de enfermedades.

• Fomentar la investigación en los ECM mediante la realización de registros, la participación en ensayos clínicos y la publicación en revistas científicas.

2 MEtoDologÍa y EQuIPo DE trabaJo

El equipo de trabajo que ha desarrollado el Plan Estratégico, por orden alfabético de nombre, es el siguiente:

• Dr. Álvaro Hermida (Médico Internista, Hospital Universitario de San-tiago de Compostela).

• Dr. Jordi Pérez (Médico Internista, Hospital Universitario Vall d’ Hebrón, Barcelona).

• Dr. Josep Maria Grau (Médico Internista, Hospital Universitario Clínic, Barcelona).

• Dr. Juan José Navas (Médico Internista, Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid).

• Dra. Leticia Ceberio (Médico Internista, Hospital Universitario de Cruces, Bilbao).

• Dra. Mónica López (Médico Internista, Hospital de la Cruz Roja, Madrid).

• Dra. Montse Morales (Médico Internista, Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid).

• Dr. Salvador García Morillo (Médico Internista, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla).

7en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adultos

• Dr. Vicente Gómez del Olmo (Médico Internista, Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid).

Inicialmente se ha definido un modelo de referencia en el que el número de pacientes atendidos constituyera el elemento clave en la experiencia y el conocimiento en este tipo de enfermedades (Figura 1).

Posteriormente, a partir de una encuesta detallada, se ha realizado un aná-lisis para determinar la situación y el grado de desarrollo de los diferentes CSUR de ECM en pacientes adultos coordinados por Medicina Interna de todo el territorio nacional. También se han incluido en este análisis aquellos hospitales que, sin tener la acreditación de CSUR, atienden un volumen muy importante de pacientes adultos con este tipo de enfermedades.

De la comparación entre la situación de partida de los diferentes CSUR y la que se debería de alcanzar, según el modelo de referencia definido, se han identificado las líneas estratégicas del presente Plan Estratégico y se han definido las acciones que hay que poner en marcha para lograr los objetivos del Plan.

PACIENTES ECM

ADULTOS

RECONOCIMIENTO DEL CENTRO

Excelencia Clínica

Publicaciones

CONOCIMIENTO CIENTÍFICO

Organización y Gestión

Relaciones Institucionales y

Comunicación

Docencia

Investigación

Figura 1. Modelo de referencia para el desarrollo de Centros de Excelencia de ECM en adultos.

Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia8

3 lÍNEas EstratégICas Para El DEsarrollo DE los CENtros DE ExCElENCIa

Las líneas estratégicas, de las que se derivan todas las acciones para alcan-zar los objetivos detallados con anterioridad, son las siguientes:

• Línea 1: Equidad asistencial y accesibilidad.

• Línea 2: Excelencia asistencial.

• Línea 3: Excelencia en docencia.

• Línea 4: Excelencia en investigación.

• Línea 5: Diálogo con las Administraciones Sanitarias.

• Línea 6: Trabajo colaborativo en grupo.

• Línea 7: Comunicación y presencia activa en Sociedades y medios.

3.1. línea 1: Equidad asistencial y accesibilidad

Existen múltiples factores que impiden el libre acceso de los pacientes adul-tos con algún ECM a la asistencia clínica multidisciplinar y especializada de los CSUR. Entre los más importantes cabe destacar: el desconocimiento de la existencia de estos centros especializados por parte de algunos profesio-nales sanitarios, la deficiente transición de los pacientes a la edad adulta y las barreras administrativas que dificultan la derivación de pacientes entre hospitales, especialmente en aquellas comunidades autónomas que no tie-nen un CSUR de ECM asignado.

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para facilitar la accesibilidad del paciente al CSUR y la equidad en la asistencia y en el acceso al medicamento específico, cuando lo hubiere, se han identificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 1.1: Desarrollar un protocolo de derivación de pacientes adultos con ECM de cualquier centro sanitario a los CSUR, o de un CSUR a otro, en que caso de que este disponga de mayor experiencia o capacitación.

• Acción 1.2: Realizar sesiones clínicas conjuntas con aquellas especia-lidades que pertenecen al propio hospital del CSUR y que están espe-cialmente implicadas en el manejo de estos pacientes o son relevantes en la derivación de los mismos.

9en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adultos

• Acción 1.3: Realizar sesiones clínicas en aquellos hospitales o centros de atención primaria del área geográfica del CSUR especialmente rele-vantes en la derivación de pacientes.

• Acción 1.4: Realizar sesiones informativas con las asociaciones de pacientes.

• Acción 1.5: Desarrollar de forma consensuada un protocolo de relación, apoyo y registro de pacientes con todos los centros sanitarios de la misma comunidad autónoma que atiendan a pacientes adultos con ECM.

3.2. línea 2: Excelencia en asistencia

La excelencia asistencial de cualquier centro pasa necesariamente por un adecuado proceso de transición de pacientes desde la edad pediátrica a la adulta, por una atención multidisciplinar y por poder proporcionar las técnicas diagnósticas y terapéuticas más avanzadas.

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para alcanzar la excelencia asistencial, se han identificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 2.1: Crear un equipo asistencial multidisciplinar con la inclusión de un represente de cada una de las especialidades médicas, médi-co-quirúrgicas o quirúrgicas implicadas en la asistencia de este tipo de enfermedades.

• Acción 2.2: Desarrollar de forma consensuada un protocolo de transi-ción de pacientes pediátricos a los servicios del área de adultos.

• Acción 2.3: Desarrollar protocolos clínicos diagnósticos y terapéuticos, a fin de que el abordaje terapéutico sea homogéneo en todos los CSUR.

• Acción 2.4: Desarrollar espacios virtuales para debatir criterios de manejo de casos clínicos y comparar resultados, facilitando así la toma de decisiones.

• Acción 2.5: Definir escalas de evaluación de la excelencia clínica en ECM tanto en resultados para el paciente como en el funcionamiento del proceso asistencial.

• Acción 2.6: Desarrollar programas de apoyo al paciente que incluyan asistencia domiciliaria, soporte social, soporte psicológico, etc.

Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia10

• Acción 2.7: Elaborar un registro de laboratorios con alguna técnica diagnóstica (bioquímica, molecular, etc.) de especial relevancia o interés para los CSUR.

• Acción 2.8: Constituir un Equipo de Gestión que ponga en marcha todas las acciones anteriormente descritas, que monitorice la actividad y los objetivos alcanzados por el CSUR y que proporcione formación conti-nuada a los miembros del equipo multidisciplinar.

3.3. línea 3: Excelencia en Docencia

La divulgación de la experiencia y el conocimiento científico acumulados en el área de ECM, así como la formación de recursos humanos que puedan atender a pacientes adultos con algún ECM son prácticas obligatorias en cualquier CSUR.

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para desarrollar plenamente las capacidades docentes de los CSUR, se han identificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 3.1: Divulgar la experiencia y el conocimiento científico en el campo de los ECM mediante sesiones clínicas, jornadas, reuniones científicas y cursos formativos.

• Acción 3.2: Desarrollar programas docentes específicos para los dife-rentes profesionales sanitarios: médicos en formación, médicos de urgencias, médicos de atención primaria, enfermeros, etc.

• Acción 3.3: Fomentar el intercambio formativo entre los hospitales y los CSUR, entre los diferentes CSUR, y entre estos y los principales centros de referencia internacionales en ECM.

• Acción 3.4: Desarrollar programas formativos y divulgativos específicos para pacientes.

• Acción 3.5: Incluir la formación en ECM en el Grado de Medicina

3.4. línea 4: Excelencia en Investigación

La excelencia en investigación se basa en el desarrollo de proyectos tanto de investigación básica, como de investigación clínica, incluyendo en esta última los ensayos clínicos y estudios post autorización y observacionales.

11en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adultos

Consideramos de vital importancia, dadas las características de los ECM, la elaboración de registros nacionales, con la implicación en red de diferentes hospitales y la participación de diferentes asociaciones científicas.

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para desarro-llar plenamente las capacidades de investigación de cada CSUR, se han identificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 4.1: Favorecer el desarrollo de un registro general nacional clínico de pacientes adultos con ECM.

• Acción 4.2: Promover el desarrollo de registros específicos en aquellas entidades más prevalentes: enfermedad de Gaucher, de Fabry, fenil-cetonuria (PKU), enfermedades mitocondriales, mucopolisacaridosis y porfirias.

• Acción 4.3: Implicación de sociedades científicas en los registros, como la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), a través de su Grupo de Trabajo de Enfermedades Minoritarias.

• Acción 4.4: Favorecer la cooperación entre los Centros y de estos con plataformas de investigación nacionales y extranjeras.

3.5. línea 5: Diálogo con las administraciones sanitarias

Los CSUR de ECM en pacientes adultos coordinados por Medicina Interna, han de ser los interlocutores preferentes de las Administraciones Sanitarias autonómicas y nacionales, a la hora de diseñar políticas asistenciales en este grupo de enfermedades.

El conocimiento de nuestros centros sobre la situación real de estos pacien-tes nos permite definir las necesidades de este colectivo emergente, y tras-ladar a las Autoridades Sanitarias los déficits y oportunidades de mejora que existen en las políticas asistenciales actualmente vigentes.

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para establecer un diálogo de los CSUR con las Administraciones Sanitarias, se han iden-tificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 5.1: Mantener reuniones periódicas de trabajo con las Adminis-traciones Sanitarias autonómicas y nacionales para poner en marcha las líneas estratégicas para desarrollar Centros de Excelencia de ECM en adultos.

Plan Estratégico para el desarrollo de Centros de Excelencia12

• Acción 5.2: Proponer la presencia de un especialista en Medicina Interna entre los miembros de las comisiones terapéuticas y de seguimiento de cada comunidad autónoma.

• Acción 5.3: Posicionar la especialidad de Medicina Interna como refe-rente en enfermedades raras en el nuevo decreto de troncalidad, según recogía expresamente en plan formativo de la especialidad de Medicina Interna (BOE nº 33 de 7 de febrero de 2007)

3.6. línea 6: trabajo colaborativo en grupo

A pesar de los diferentes grados de desarrollo de cada CSUR, los retos a los que se enfrentan son comunes a todos ellos, por lo que sería muy con-veniente una respuesta homogénea.

Por otra parte, esas mismas diferencias de desarrollo, son una oportuni-dad, si los internistas que los coordinan trabajan colaborativamente entre ellos, para aprovechar las fortalezas de determinados CSUR y trasladar sus buenas prácticas clínicas y de gestión a otros, acelerando así el desa-rrollo de todos.

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para facilitar el trabajo colaborativo en grupo, se han identificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 6.1: Dotar al grupo de una herramienta de trabajo colaborativo común, que facilite el trabajo en red para desarrollo de protocolos programas y planes y que permita a su vez, mantener sesiones virtua-les de trabajo, bien sea entre los miembros de grupo o bien con otros especialistas externos al grupo.

• Acción 6.2: Mantener actualizada la base de datos de internistas que trabajan en ECM de adultos.

3.7 línea 7: Comunicación y presencia activa en sociedades científicas y medios

Además del acceso de los pacientes con ECM en adultos al CSUR, otro factor estratégico clave para su desarrollo como Centro de Excelencia, es “hacer visible” el CSUR, tanto a la comunidad científica, como a las Admi-nistraciones Sanitarias y por supuesto a los pacientes y a sus Asociaciones.

13en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM) en pacientes adultos

De acuerdo a estas consideraciones, en el Plan Estratégico, para facilitar la visibilidad de los CSUR, se han identificado las siguientes acciones a poner en marcha:

• Acción 7.1: Poner a disposición de cualquier profesional o paciente interesado en los ECM en adultos el acceso a la información y recursos de los CSUR a través de la página web de la Asociación

• Acción 7.2: Establecer enlaces entre la web de la Asociación y la web de la SEMI y de otras sociedades científicas.

• Acción 7.3: Participar de forma activa en los congresos claves y en las Sociedades Científicas en donde no debería faltar la presencia de internistas coordinadores de CSUR de ECM de adulto.

• Acción 7.4: Publicar un documento divulgativo que dé a conocer a los profesionales médicos y a las Asociaciones de pacientes, los CSUR de ECM en adultos.

• Acción 7.5: Publicación de artículos de opinión y notas de prensa, en los medios, sobre temas de interés relacionados con ECM en adultos.

• Acción 7.6: Publicar y difundir el presente Plan Estratégico.

Nota DE los autorEs

El Plan Estratégico contenido en este documento representa exclusivamente la opinión de sus autores y no de las instituciones en las que dichos autores desarrollan su actividad profesional