Terapia Génica

Integrantes:Alexis ContrerasDiego MartínezLuis AndradeMarcos Sánchez

Estrategia terapéutica basada en la modificación del repertorio genético de células somáticas.

Concepto.

Antecedentes Históricos.

Casos mas Emblemático.

• “En marzo de 1989, los investigadores norteamericanos Steve Rosenber y Michael Blease, del Instituto Nacional del Cáncer, y French Anderson, del Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre, anunciaron su intención de llevar a cabo un intercambio de genes entre seres humanos, concretamente en enfermos terminales de

cáncer.

Jesse: la terapia genética que salió mal

• El 17 de Septiembre de 1999, el joven Jesse Gelsinger, de 18 años de edad, falleció como resultado de su participación voluntaria en un experimento de terapia genética, convirtiéndose así en la primera víctima humana conocida de esta tecnología.

¿Sirve para curar cualquier enfermedad?

Tipos de Terapia Génica

En células somáticas.Efecto terapéutico según la enfermedad a tratar.• i) se puede reemplazar un gen “defectuoso”, ya

sea porque se encuentre mutado o ausente;

• ii) se pueden proteger o fortalecer a las células ante cierto daño, transfiriéndoles un gen que produzca este efecto;

• iii) se puede provocar la muerte de células dañinas a través de la transferencia de un gen, que por ejemplo, induzca la muerte celular programada.

• Conocer la enfermedad (identificación del gen-genes mutados o

ausentes, comprensión de la biología de la enfermedad)

• Determinar si se cuenta con herramientas genéticas necesarias (disponer de una copia del gen normal)

• Definir el sistema de transferencia genética

(adecuado para el tipo de Enfermedad)

Problemas de la terapia génica

• Lograr una transferencia genética eficiente.

• Selectividad ( a las células blanco y no a otras)

• Regulación de la expresión del gen que se ha transferido.

• Regulación de los niveles de expresión• Evaluar que la transferencia genética no

cause efectos secundarios adversos.

En células germinales.Dimensión ética

Estrategias para la aplicación de terapia génica

• In vivo: agrupa la técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro.

• Ex vitro: Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in Vitro.

in vitroModelo de transferencia génica in vivo mediado por liposomas catiónicos: introducción del gen que codifica el regulador transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)

ex vivoModelo de transferencia génica ex vivo: introducción del gen que codifica el receptor de LDL en el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar monogénica.

Métodos de transferencia génica

Vectores virales de transferenciagénica.

Adenovirus Virus adenoasociados Virus vaccinia Herpesvirus Retrovirus

Métodos físico-químicos de transferencia génica.

Microinyección Precipitación con fosfato cálcico Electroporación Bombardeo con microproyectiles Inyección directa de ADN Conjugados ADN-proteínas Conjugados ADN-adenovirus Liposomas

Enfermedades tratadas

• Económico: altos costes de producción y conservación.

Mas barato a largo plazo en comparación a terapias convencionales.

• Perspectivas futuras: revolución terapéutica.

Agente biológicamente activo muy especifico a un sitio determinado y a la vez con la posibilidad de permanentes, transitorios o indecibles estados de la expresión.

Terapia génica en Chile

2001: cáncer de piel (melanoma)

2007: Terapia génica para combatir la diabetes. U de Chile.- insulina- transgénicos.

2010: Terapia génica para tratar el alcoholismo -aldehído deshidrogenasa-

Gracias.