INTRODUCCIÓN DEFINICIÓN Y EPIDEMIOLOGÍA DE TUMORES …€¦ · DEFINICIÓN Y EPIDEMIOLOGÍA DE...

Dra Isabel Pajares Bernad Sº Oncología Médica

Hospital Universitario Miguel Servet. ispaber@hotmail.com

INTRODUCCIÓN DEFINICIÓN Y EPIDEMIOLOGÍA DE TUMORES

RAROS

1898:

1% de los canceres detectados en las autopsias del Instituto

de patología de la Universidad de Dresden

1913:

Comunidad social de mineros de los monte metálico de Schneeberg: Enfermedad

Ocupacional

1924 Philip Morris International

lanza la que se convertiria en su marca mas famosa:

Malboro.

Estimación de la mortalidad por tipo de tumor en España para el año 2012.

Incidencia de tumores en España en el año 2012.

Las cifras del cáncer en España 2016. SEOM.

Estimación de la prevalencia por tipo de tumor en España para el año 2012.

Kris, Asco 2011

2004:

Mutaciones en EGFR en CNMP y la capacidad de respuesta a

Gefitinib

DEFINICIÓN ENFERMEDAD RARA (ER)

Slide Courtesy of FDA office of Orphan Products Development

Rare Cancer: Incidencia menos a 15 casos/100.000 hab/año

RARE CANCER: DEFINICIÓN Y SITUACIÓN

Incidencia < 6 casos/100.000 habitantes/año. 541.000 nuevos diagnósticos al año.

22% de los diagnósticos de cáncer. Alrededor de 4.300.000 pacientes viven en Europa con un diagnostico de cáncer raro (prevalencia 24%).

Incidencia en jóvenes: Enfermedades que restan un mayor número de años de vida

Supervivencia a 5 años peor (47%) que en los cánceres comunes (65%)

Recogidas 186 entidades diferentes

Más los diferentes subtipos de cada tipo tumoral

1 Diagnósticos largos e incorrectos

2 Dificultad en encontrar expertos médicos y tratamientos adecuados.

3 Dificultad de llevar a cabo ensayos clínicos dado el número pequeño de pacientes

4 Escasez en registros y bancos de tejidos disponibles

5 Alta incertidumbre en las decisiones médicas por parte del paciente

6 Importantes diferencias de mortalidad entre diferentes estados de la UE.

7 Difícil acceso a tratamiento y nuevas terapias

8 Costes generados de salud pueden ser muy elevados

1- Diagnósticos largos e incorrectos

2- Dificultad en encontrar expertos médicos.

3- Dificultades en la realización de ensayos Clínicos (EC) en tumores raros

3- Dificultades en la realización de ensayos Clínicos (EC) en tumores raros

3- Dificultades en la realización de ensayos Clínicos (EC) en tumores raros

JAMA Oncol. 2016;2(6):780-781

4- Escasez en registros y bancos de tejidos disponibles

5-Alta incertidumbre en las decisiones médicas por parte del paciente

6- Importantes diferencias de mortalidad entre diferentes estados de la UE.

7- Difícil acceso a tratamiento y nuevas terapias

¿Qué es un Medicamento Huérfano (MH)?

INCLUYE:

1. Establecer un diagnostico, prevenir o tratar un proceso potencialmente

mortal /incapacidad crónica. 2. < 5 casos/100.000 hab/año.

3. Comercialización improbable (sin incentivos)

4. Sin que exista ningún método satisfactorio autorizado

5. Aporte un beneficio considerable

NO DEFINE:

1. La gravedad. 2. Reembolso mínimo de la inversión

3. Que nivel tiene que presentar el beneficio considerable.

7- Difícil acceso a tratamiento y nuevas terapias

8- Costes generados de salud pueden ser muy elevados

MJ Agustín et al. Uncommon Oncology. Número 8 • Mayo 2016

Pretenden amortizar la inversión realizada encareciendo el precio

Gracias por vuestra atención