EUROPA APRUEBA LA PRIMERA TERAPIA GÉNICA

Glybera es un tratamiento diseñado para corregir errores en el código genético de una persona.

La Comisión Europea autorizó la

comercialización de Glybera, con lo cual

el tratamiento podrá ahora venderse en

todos los países de la Unión Europea.

Se trata de una terapia génica para una

rara enfermedad que provoca que la

persona no sea capaz de digerir grasas

apropiadamente. Los productores

afirman que el medicamento estará

disponible el próximo año.

La terapia génica tiene una premisa

simple: si existe un problema en parte

del código genético de un paciente se

cambia el código. Sin embargo, este

campo de investigación ha tenido

muchos problemas.

Esto significa que la grasa se acumula en la sangre lo que conduce a dolor abdominal y a la inflamación potencialmente letal del páncreas (pancreatitis). La única forma de controlar el trastorno es con una dieta muy baja en grasas.

La terapia, desarrollada por UniQure, utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen. La compañía afirmó que solicitará una aprobación de regulación en Estados Unidos y Canadá.

Algunos pacientes han desarrollado leucemia y en un ensayo en Estados Unidos un adolescente murió.

En Europa y Estados Unidos, las terapias sólo se han usado en laboratorios de investigación.

Problemas de grasa.

Glybera se usa para tratar la deficiencia de lipoproteinlipasa. Una persona de cada millón tiene copias defectuosas de un gen que es esencial para la descomposición de grasas.

CÓDIGO GENÉTICOEl código genético es el conjunto de reglas usadas, basadas según la disposición de los codones (conjunto de 3 nucleótidos), para traducir la secuencia de nucleótidos (adenina, guanina, timina y uracilo) del ARN mensajero.

Código genético humano

La Comisión Europea

Se considera el motor de la integración europea ,representando y

defendiendo los interés general. Prepara y ejecuta los actos

legislativos adoptados por el Consejo y el Parlamento Europeo. Se

encarga de la programación y aplicación de las políticas comunes,

ejecuta el presupuesto y administra los programas comunitarios.

LEUCEMIA

La leucemia es un tipo de cáncer de la sangre que comienza en la

médula ósea, es debido a la producción incontrolable de glóbulos

blancos.

LIPOPROTEINLIPASA

Es un grupo de extraños trastornos genéticos en los cuales la

persona carece de una proteína necesaria para descomponer las

moléculas de grasa. Este trastorno hace que se acumulen grandes

cantidades de grasa en la sangre.

La causa de la deficiencia familiar de lipoproteinlipasa generalmente

es un gen defectuoso que se transmite de padres a hijos.

PANCREATITIS

Se llama pancreatitis a la inflamación del páncreas. El páncreas es

una glándula alargada y en forma de cono que se encuentra detrás del

estómago. Sirve para fabricar y segregar enzimas digestivos, así como

las hormonas insulina

En más del 80% de los casos, esta enfermedad es producida por el

alcoholismo. La pancreatitis puede ser crónica o puede repararse sin

dejar secuelas.

UniQure

UniQure es una de las empresas líderes en la investigación y

el desarrollo de terapias basadas en genes humanos.

Su principal producto es Glybera, del que hablamos en la

noticia, pero cuenta con distintos productos con varias

terapias genéticas: para la hemofilia B, la enfermedad de

Parkinson…

Para más información:

http://www.uniqure.com/about/about-uniqure/

VIRUS El virus es un microorganismo muy simple, de tamaño

minúsculo (menor que el de una célula) que, al invadir la

célula y reproducirse, ocasiona su destrucción.

Las vacunas son muy importantes para reforzar el sistema

inmunológico, y repeler el virus.

COPIA FUNCIONAL DEL GEN

Copia exactamente igual con las

mismas características y funciones

del gen (en este caso el del virus)