ACTUALIZACIÓN ENACTUALIZACIÓN EN HEMOFILIA: … · 2012-11-26 · ACTUALIZACIÓN ENACTUALIZACIÓN...

ACTUALIZACIÓN ENACTUALIZACIÓN EN HEMOFILIA:

HORIZONTE 2017HORIZONTE 2017

Bilbao 4-octubre-2012 SYMPOSIUM BAYER:

“AVANZANDO JUNTOS EN

Dr. Jose A. Romero Garrido.MEDICINA HOSPITALARIA”

D . J . m .

Servicio de Farmacia.Hospital Universitario La Paz.Madridp

•57 Congreso Nacional SEFH. Bilbao 2-5 de Octubre de 2012.

¿QUÉ ES LA HEMOFILIA ?

ENFERMEDAD GENÉTICA QUE SE CARACTERIZA POR UN DÉFICIT O AUSENCIA DE FACTORES DE COAGULACIÓN

F IX

F VIII

HEMOFILIA A HEMOFILIA B

SERVICIO DE FARMACIA Dr. Jose A. Romero Garrido.

DIAGNÓSTICO DE LA HEMOFILIA

ANTECEDENTES CLÍNICA ALTERACIÓNANTECEDENTES CLÍNICA

Á

PRUEBAS

FAMILIARES HEMORRÁGICA COAGULACIÓN

30% DE NOVOARTICULARESMUSCULARES

MUCOSASTP; aPTT, TT, FB

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MUCOSAS

SÍNTOMAS DE LA HEMOFILIA

HEMORRAGIAS EN CUALQUIERPARTE DEL CUERPO

VISIBLES U OCULTAS

DESPUÉS DE UN TRAUMATISMO

SIN MOTIVO APARENTESIN MOTIVO APARENTE:ESPONTANEAS

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¿PORQUÉ SANGRA UN HEMOFÍLICO?Q

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CONSECUENCIAS DEL SAGRADOCONSECUENCIAS DEL SAGRADO

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TIPOS DE HEMOFILIA: DURA TODA LA VIDATIPOS DE HEMOFILIA: DURA TODA LA VIDA

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CONSECUENCIAS DE LA HEMOFILIACONSECUENCIAS DE LA HEMOFILIA

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ARTROPATÍA HEMOFILICAARTROPATÍA HEMOFILICA

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PRÓTESIS DE RODILLAPRÓTESIS DE RODILLA

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DOBLE PROTESIS DE RODILLADOBLE PROTESIS DE RODILLA

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COMPLICACIONES: HEMORRAGIA MUSCULAR

MUSCULOS MÁS AFECTADOS

PSOAS

MUSLOS

GEMELOS

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DIAGNÓSTICO DE LA HEMOFILIA

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TIPOS DE TRATAMIENTO

DEMANDADEMANDA

INHIBIDORESINHIBIDORES

PROFILAXIS

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OBJETIVOS DE LA PROFILAXIS

MODERADAGRAVE

EVITAR ARTROPATÍAS

NORMALIZACIÓN PSICOLOGICAY SOCIAL

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TIPOS DE PROFILAXISTIPOS DE PROFILAXIS

PRIMARIA POR EDAD: Antes de los 2 años y antes de sintomasPRIMARIA POR EDAD: Antes de los 2 años y antes de sintomas.

PRIMARIA POR PRIMER SANGRADO: Comienza con el primer episodio hemorrágico, sin tener en cuenta la edad.

SECUNDARIA: Después de los dos años de edad o después del p pprimer episodio hemorrágico.

DE CORTA DURACIÓN: Tratamiento profiláctico intermitente para

B t E t l H hili 2003 9(S l 1) 1 4

DE CORTA DURACIÓN: Tratamiento profiláctico intermitente para prevenir sangrados.

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Berntorp E, et al. Haemophilia. 2003;9(Suppl 1):1-4.

BARRERAS PARA LA PROFILAXISBARRERAS PARA LA PROFILAXIS

Frecuencia de infuisión (especialmente en niños)

Coste

Adultos con profilaxis: Más de €100,000 al año

Adh i / li i tAdherencia/cumplimiento

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INHIBIDORES

PRESENCIA DE ANTICUERPOS ANTI-FACTOR

MAYOR COMPLICACIÓN EN EL TRATAMIENTO

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INHIBIDORES

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TR T MIENTO DE LO INHIBIDORETRATAMIENTO DE LOS INHIBIDORES

CONTROLAR EPISODIOS HEMORRAGICOS

BORRAR EL INHIBIDOR: ITTO N O :

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INHIBIDORES: CONTROL DE HEMORRAGIAS

Factor Origen MétodoPurificación Inactivación

Indicaciónesaprobadasp

aCCP Plasma Adsorción sobre resina Calor húmedo Hemofilia A+I

BHK CII + I fi id d S/D H fili A/B+I

rFVIIaBHK CII + Inmunoafinidad S/D Hemofilia A/B+I

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INHIBIDORES: MECANISMO DE ACCIÓN DEL rFVIIaINHIBIDORES: MECANISMO DE ACCIÓN DEL rFVIIa

FTXI XIa F VIIa

FTIX IXa

VIIIaVIIIa

X Xa

VaII

IIaa

FIBRINOGENO FIBRINA

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CONTRIBUCIÓN DEL Sº DE FARMACIA AL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITASAL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITAS

La función básica del Servicio de Farmacia es la de establecer, desarrollar y controlar todos aquellos procesos que permitan llevar a cabo un tratamiento sustitutivo adecuado y eficiente.ar a ca o un tratam nto sust tut o a cua o y f c nt .

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CONTRIBUCIÓN DEL Sº DE FARMACIA AL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITASAL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITAS

OBJETIVOS BÁSICOSOBJETIVOS BÁSICOS

GESTIÓN DE LOS FACTORES DE LA

Ó

SEGUIMIENTO FARMACOTERAPÉUTICO

COAGULACIÓN INDIVIDUALIZADO

EFICIENCIA DEL PROCESO

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INTEGRACIÓN DEL FARMACÉUTICO AL EQUIPO CLÍNICO

HEMATÓLOGO FARMACÉUTICOHEMATÓLOGO (SEGUIMIENTO

CLÍNICO)

FARMACÉUTICO (SEGUIMIENTO

FARMACOTERAPÉUTICO)

ENFERMERÍAENFERMERÍA

PACIENTE

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FORMACIÓN

ÉFARMACÉUTICO

CARACTERÍSTICASPECULIARES

E

COMPLEJIDAD TÉCNICA DE LOS

DE LA PATOLOGÍA

TÉCNICA DE LOS MEDICAMENTOS

PREVIAMENTEPREVIAMENTE FORMADO

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¿HACIA DONDE VAMOS?:¿HACIA DONDE VAMOS?:Horizonte 2017

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PROBLEMAS DEL TRATAMIENTO EN HEMOFILIAPROBLEMAS DEL TRATAMIENTO EN HEMOFILIA

FORMACIÓNFORMACIÓN DEDE INHIBIDORESINHIBIDORES::O C ÓNO C ÓN N O SN O S

-CONTROL DE HEMORRAGIAS EN ESTOS PACIENTES

TRATAMIENTOSTRATAMIENTOS CONTINUADOSCONTINUADOS II..VV.:.:

MOLECULAS DE MAYOR VIDA MEDIA-MOLECULAS DE MAYOR VIDA MEDIA.

SEGURIDAD:SEGURIDAD:

-MEJORA CONTINUA DE LA SEGURIDAD DE LOS CONCENTRADOS DE FACTOR.

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BAY86-6150— Nuevo rFVIIa

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BAY86-6150— Nuevo rFVIIa: Fase IBAY86 6150 Nuevo rFVIIa: Fase I

3006.5 μg/kg20 /kFI

Ia

10000

20 μg/kg6.5 μg/kg

ml

100

200

20 μg/kg50 μg/kg90 μg/kg

Peak

Thr

ombi

n, n

M

100

100050 μg/kg90 μg/kg

AY

86-

6150

], ng

/m

0 6 120

Postinfusion time, h

P

TGA ( 3 ±SD)

0 4 8 12 16 20 2410

Postinfusion time, h

[BA TGA (n=3, mean±SD)

200

300

mbi

n, n

M F

IIa

1 10 1000

100

dose (μg/kg)

Peak

Thr

om

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Reference: 1. Mahlangu JN, et al. Hemophilia World Congress. 2010. dose (μg/kg)

BAY94-9027—A new long-acting rFVIII:BAY94 9027 A new long acting rFVIII:

31

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BAY94-9027—A new long-acting rFVIII: h Iphase I

Increasing the half-life of FVIII 2-fold1

100

asm

a al

)

10

VIII

leve

l in

Pla

(% o

f Nor

ma

01

23

4 2x half-life

1

FV

56

78

Normal FVIII2x half life

Time (days)

2 h lf lif ld lt i l f t i j ti d l t ti

Reference: 1. Mei B, et al. Blood. 2010.

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2 x half-life could result in less frequent injections and longer protection

BAY81-8973—A new rFVIII in clinical trials:BAY81 8973 A new rFVIII in clinical trials:

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BAY81-8973—A new rFVIII in clinical trials:phase II/III

Dos estudios fase II/III en pacientes adolescentes y adultos previamente tratados:

*Factor FVIII recombinante purificado mediante nanofiltración.con buenos resultados en:con buenos resultados en:

-Seguridad.-Eficacia:Eficacia:

*Tratamientos en profilaxis y demanda.*Cirugías.

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PRÓXIMAS ESTRATEGIASPRÓXIMAS ESTRATEGIAS

NuevasNuevas MoléculasMoléculas // NuevasNuevas FormulacionesFormulacionesNuevasNuevas MoléculasMoléculas // NuevasNuevas FormulacionesFormulaciones

-Perfil Farmacocinético más favorable.-Nuevas dianas terapéuticas en la coagulación-Vías de Administración.

-TerapiaTerapia génicagénica::TerapiaTerapia génicagénica::Transferencia del gen del Factor al sujeto, para su posterior expresión.

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MUCHAS GRACIAS POR VUESTRA ATENCIÓNMUCHAS GRACIAS POR VUESTRA ATENCIÓN