ACTUALIZACIÓN ENACTUALIZACIÓN EN HEMOFILIA: … · 2012-11-26 · ACTUALIZACIÓN ENACTUALIZACIÓN EN HEMOFILIA: HORIZONTE 2017HORIZONTE 2017 Bilbao 4-octubre-2012 SYMPOSIUM BAYER:

ACTUALIZACIÓN ENACTUALIZACIÓN EN HEMOFILIA:

HORIZONTE 2017HORIZONTE 2017

Bilbao 4-octubre-2012 SYMPOSIUM BAYER:

“AVANZANDO JUNTOS EN

Dr. Jose A. Romero Garrido.MEDICINA HOSPITALARIA”

D . J . m .

Servicio de Farmacia.Hospital Universitario La Paz.Madridp

•57 Congreso Nacional SEFH. Bilbao 2-5 de Octubre de 2012.

¿QUÉ ES LA HEMOFILIA ?

ENFERMEDAD GENÉTICA QUE SE CARACTERIZA POR UN DÉFICIT O AUSENCIA DE FACTORES DE COAGULACIÓN

F IX

F VIII

HEMOFILIA A HEMOFILIA B

SERVICIO DE FARMACIA Dr. Jose A. Romero Garrido.

DIAGNÓSTICO DE LA HEMOFILIA

ANTECEDENTES CLÍNICA ALTERACIÓNANTECEDENTES CLÍNICA

Á

PRUEBAS

FAMILIARES HEMORRÁGICA COAGULACIÓN

30% DE NOVOARTICULARESMUSCULARES

MUCOSASTP; aPTT, TT, FB


MUCOSAS

SÍNTOMAS DE LA HEMOFILIA

HEMORRAGIAS EN CUALQUIERPARTE DEL CUERPO

VISIBLES U OCULTAS

DESPUÉS DE UN TRAUMATISMO

SIN MOTIVO APARENTESIN MOTIVO APARENTE:ESPONTANEAS


¿PORQUÉ SANGRA UN HEMOFÍLICO?Q


CONSECUENCIAS DEL SAGRADOCONSECUENCIAS DEL SAGRADO


TIPOS DE HEMOFILIA: DURA TODA LA VIDATIPOS DE HEMOFILIA: DURA TODA LA VIDA


CONSECUENCIAS DE LA HEMOFILIACONSECUENCIAS DE LA HEMOFILIA


ARTROPATÍA HEMOFILICAARTROPATÍA HEMOFILICA


PRÓTESIS DE RODILLAPRÓTESIS DE RODILLA


DOBLE PROTESIS DE RODILLADOBLE PROTESIS DE RODILLA


COMPLICACIONES: HEMORRAGIA MUSCULAR

MUSCULOS MÁS AFECTADOS

PSOAS

MUSLOS

GEMELOS


DIAGNÓSTICO DE LA HEMOFILIA


TIPOS DE TRATAMIENTO

DEMANDADEMANDA

INHIBIDORESINHIBIDORES

PROFILAXIS


OBJETIVOS DE LA PROFILAXIS

MODERADAGRAVE

EVITAR ARTROPATÍAS

NORMALIZACIÓN PSICOLOGICAY SOCIAL


TIPOS DE PROFILAXISTIPOS DE PROFILAXIS

PRIMARIA POR EDAD: Antes de los 2 años y antes de sintomasPRIMARIA POR EDAD: Antes de los 2 años y antes de sintomas.

PRIMARIA POR PRIMER SANGRADO: Comienza con el primer episodio hemorrágico, sin tener en cuenta la edad.

SECUNDARIA: Después de los dos años de edad o después del p pprimer episodio hemorrágico.

DE CORTA DURACIÓN: Tratamiento profiláctico intermitente para

B t E t l H hili 2003 9(S l 1) 1 4

DE CORTA DURACIÓN: Tratamiento profiláctico intermitente para prevenir sangrados.


Berntorp E, et al. Haemophilia. 2003;9(Suppl 1):1-4.

BARRERAS PARA LA PROFILAXISBARRERAS PARA LA PROFILAXIS

Frecuencia de infuisión (especialmente en niños)

Coste

Adultos con profilaxis: Más de €100,000 al año

Adh i / li i tAdherencia/cumplimiento


INHIBIDORES

PRESENCIA DE ANTICUERPOS ANTI-FACTOR

MAYOR COMPLICACIÓN EN EL TRATAMIENTO


INHIBIDORES


TR T MIENTO DE LO INHIBIDORETRATAMIENTO DE LOS INHIBIDORES

CONTROLAR EPISODIOS HEMORRAGICOS

BORRAR EL INHIBIDOR: ITTO N O :


INHIBIDORES: CONTROL DE HEMORRAGIAS

Factor Origen MétodoPurificación Inactivación

Indicaciónesaprobadasp

aCCP Plasma Adsorción sobre resina Calor húmedo Hemofilia A+I

BHK CII + I fi id d S/D H fili A/B+I

rFVIIaBHK CII + Inmunoafinidad S/D Hemofilia A/B+I


INHIBIDORES: MECANISMO DE ACCIÓN DEL rFVIIaINHIBIDORES: MECANISMO DE ACCIÓN DEL rFVIIa

FTXI XIa F VIIa

FTIX IXa

VIIIaVIIIa

X Xa

VaII

IIaa

FIBRINOGENO FIBRINA


CONTRIBUCIÓN DEL Sº DE FARMACIA AL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITASAL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITAS

La función básica del Servicio de Farmacia es la de establecer, desarrollar y controlar todos aquellos procesos que permitan llevar a cabo un tratamiento sustitutivo adecuado y eficiente.ar a ca o un tratam nto sust tut o a cua o y f c nt .


CONTRIBUCIÓN DEL Sº DE FARMACIA AL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITASAL TRATAMIENTO DE COAGULOPATÍAS CONGÉNITAS

OBJETIVOS BÁSICOSOBJETIVOS BÁSICOS

GESTIÓN DE LOS FACTORES DE LA

Ó

SEGUIMIENTO FARMACOTERAPÉUTICO

COAGULACIÓN INDIVIDUALIZADO

EFICIENCIA DEL PROCESO


INTEGRACIÓN DEL FARMACÉUTICO AL EQUIPO CLÍNICO

HEMATÓLOGO FARMACÉUTICOHEMATÓLOGO (SEGUIMIENTO

CLÍNICO)

FARMACÉUTICO (SEGUIMIENTO

FARMACOTERAPÉUTICO)

ENFERMERÍAENFERMERÍA

PACIENTE


FORMACIÓN

ÉFARMACÉUTICO

CARACTERÍSTICASPECULIARES

E

COMPLEJIDAD TÉCNICA DE LOS

DE LA PATOLOGÍA

TÉCNICA DE LOS MEDICAMENTOS

PREVIAMENTEPREVIAMENTE FORMADO


¿HACIA DONDE VAMOS?:¿HACIA DONDE VAMOS?:Horizonte 2017


PROBLEMAS DEL TRATAMIENTO EN HEMOFILIAPROBLEMAS DEL TRATAMIENTO EN HEMOFILIA

FORMACIÓNFORMACIÓN DEDE INHIBIDORESINHIBIDORES::O C ÓNO C ÓN N O SN O S

-CONTROL DE HEMORRAGIAS EN ESTOS PACIENTES

TRATAMIENTOSTRATAMIENTOS CONTINUADOSCONTINUADOS II..VV.:.:

MOLECULAS DE MAYOR VIDA MEDIA-MOLECULAS DE MAYOR VIDA MEDIA.

SEGURIDAD:SEGURIDAD:

-MEJORA CONTINUA DE LA SEGURIDAD DE LOS CONCENTRADOS DE FACTOR.


BAY86-6150— Nuevo rFVIIa


BAY86-6150— Nuevo rFVIIa: Fase IBAY86 6150 Nuevo rFVIIa: Fase I

3006.5 μg/kg20 /kFI

Ia

10000

20 μg/kg6.5 μg/kg

ml

100

200

20 μg/kg50 μg/kg90 μg/kg

Peak

Thr

ombi

n, n

M

100

100050 μg/kg90 μg/kg

AY

86-

6150

], ng

/m

0 6 120

Postinfusion time, h

P

TGA ( 3 ±SD)

0 4 8 12 16 20 2410

Postinfusion time, h

[BA TGA (n=3, mean±SD)

200

300

mbi

n, n

M F

IIa

1 10 1000

100

dose (μg/kg)

Peak

Thr

om


Reference: 1. Mahlangu JN, et al. Hemophilia World Congress. 2010. dose (μg/kg)

BAY94-9027—A new long-acting rFVIII:BAY94 9027 A new long acting rFVIII:

31


BAY94-9027—A new long-acting rFVIII: h Iphase I

Increasing the half-life of FVIII 2-fold1

100

asm

a al

)

10

VIII

leve

l in

Pla

(% o

f Nor

ma

01

23

4 2x half-life

1

FV

56

78

Normal FVIII2x half life

Time (days)

2 h lf lif ld lt i l f t i j ti d l t ti

Reference: 1. Mei B, et al. Blood. 2010.


2 x half-life could result in less frequent injections and longer protection

BAY81-8973—A new rFVIII in clinical trials:BAY81 8973 A new rFVIII in clinical trials:


BAY81-8973—A new rFVIII in clinical trials:phase II/III

Dos estudios fase II/III en pacientes adolescentes y adultos previamente tratados:

*Factor FVIII recombinante purificado mediante nanofiltración.con buenos resultados en:con buenos resultados en:

-Seguridad.-Eficacia:Eficacia:

*Tratamientos en profilaxis y demanda.*Cirugías.


PRÓXIMAS ESTRATEGIASPRÓXIMAS ESTRATEGIAS

NuevasNuevas MoléculasMoléculas // NuevasNuevas FormulacionesFormulacionesNuevasNuevas MoléculasMoléculas // NuevasNuevas FormulacionesFormulaciones

-Perfil Farmacocinético más favorable.-Nuevas dianas terapéuticas en la coagulación-Vías de Administración.

-TerapiaTerapia génicagénica::TerapiaTerapia génicagénica::Transferencia del gen del Factor al sujeto, para su posterior expresión.


MUCHAS GRACIAS POR VUESTRA ATENCIÓNMUCHAS GRACIAS POR VUESTRA ATENCIÓN

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